Dr Anwar CHERKAOUI Expert en communication médicale et de santé
Ils souffrent déjà de maladies difficiles à diagnostiquer, parfois impossibles à guérir et souvent coûteuses à traiter.
Mais voilà que le vocabulaire médical leur impose une double peine symbolique : leurs maladies sont « rares » et leurs médicaments sont « orphelins ».
Comme si la maladie ne suffisait pas, il fallait encore que les mots leur rappellent leur solitude.
Et si le moment était venu de changer non seulement notre manière de soigner ces patients, mais aussi notre manière de parler d'eux ?
Une maladie rare, mais une souffrance bien réelle
Imaginez une mère à qui l'on annonce que son enfant souffre d'une maladie rare.
Rare ?
Le mot pourrait presque rassurer. Il évoque quelque chose d'exceptionnel, d'inhabituel, de peu fréquent.
Mais pour cette mère, la maladie n'a rien de rare.
Elle est présente chaque matin, chaque nuit, dans chaque consultation médicale, dans chaque inquiétude pour l'avenir de son enfant.
Elle occupe toute sa vie.
La rareté est une notion statistique.
La souffrance, elle, est une réalité humaine.
Une maladie peut toucher une personne sur plusieurs milliers.
Mais pour cette personne et sa famille, elle représente parfois cent pour cent de leurs préoccupations.
C'est là que commence le malentendu entre le langage médical et le vécu des patients.
Des maladies rares qui, ensemble, ne le sont plus
Il existe plusieurs milliers de maladies rares identifiées et non encore identifiées dans le monde
Prises individuellement, elles concernent de petites populations.
Mais considérées collectivement, elles touchent des centaines de millions de personnes.
Le paradoxe est saisissant : des maladies individuellement rares constituent ensemble un véritable problème de santé publique.
Au Maroc et ailleurs, ces patients affrontent souvent une succession d'épreuves : errance diagnostique, consultations répétées, examens coûteux, manque de spécialistes, traitements indisponibles et parfois absence de couverture financière suffisante.
Et lorsque le diagnostic tombe enfin, il arrive qu'aucun traitement spécifique n'existe.
Dans ces conditions, qualifier leur maladie de « rare » peut être vécu comme une manière involontaire de minimiser leur réalité.
Médicaments orphelins : des traitements abandonnés par leurs parents ?
Le second terme est encore plus troublant.
Les médicaments destinés à certaines de ces pathologies portent officiellement le nom de « médicaments orphelins ».
Orphelins de qui ?
De quoi ?
De chercheurs ?
De laboratoires ? D'investisseurs ?
De politiques publiques ?
Historiquement, cette appellation renvoie à des médicaments dont le développement nécessitait des mesures particulières d'encouragement, faute de perspectives commerciales suffisantes selon les mécanismes traditionnels du marché.
Mais dans l'imaginaire collectif, un orphelin est quelqu'un qui a perdu ses parents, son soutien ou sa protection.
Associer ce mot à un médicament destiné à des patients déjà fragilisés peut renforcer symboliquement leur sentiment d'abandon.
Le médicament est dit orphelin.
Mais le malade, lui, ne doit jamais devenir un orphelin du système de santé.
Quand les mots influencent les politiques de santé
Les mots ne sont jamais totalement innocents.
Ils orientent les représentations, façonnent les priorités et influencent parfois les décisions.
Lorsqu'une maladie est présentée comme rare, certains pourraient être tentés de la considérer comme secondaire face aux pathologies plus fréquentes.
Lorsqu'un médicament est qualifié d'orphelin, on souligne sa singularité économique davantage que sa nécessité thérapeutique.
Pourtant, une politique de santé équitable ne peut pas reposer uniquement sur le nombre de patients concernés.
La justice sanitaire consiste aussi à protéger ceux qui sont peu nombreux, particulièrement vulnérables ou insuffisamment représentés.
La faible fréquence d'une maladie ne diminue ni la valeur d'une vie humaine ni le devoir collectif de rechercher des solutions.
Et si nous parlions désormais de maladies singulières ?
Pourquoi ne pas engager une réflexion sur une terminologie plus humaine ?
L'expression « maladies singulières » pourrait constituer une piste intéressante.
Singulières par leur diversité.
Singulières par leurs manifestations.
Singulières par les défis diagnostiques et thérapeutiques qu'elles imposent.
Mais certainement pas marginales dans les préoccupations de santé publique.
Il ne s'agit pas d'effacer brutalement une terminologie scientifique et réglementaire internationale, indispensable à la recherche, aux classifications et aux dispositifs d'accès aux traitements.
Il s'agit d'ouvrir un débat sur les mots utilisés dans la communication médicale, les médias et les échanges avec les familles.
On pourrait également parler de « médicaments pour maladies singulières » ou de « traitements spécifiques ( TS) », selon le contexte.
Changer les mots ne guérira personne.
Mais cela peut contribuer à changer les regards.
À Casablanca, le débat doit dépasser les essais cliniques
Le 7ᵉ Forum associatif des maladies rares, organisé le 15 novembre 2026 à Casablanca, sous l'impulsion de l'Alliance des Maladies Rares au Maroc, offre une occasion de porter cette réflexion.
Les essais cliniques, les médicaments innovants, l'intelligence artificielle, le cadre juridique et les partenariats pharmaceutiques seront au cœur des échanges.
Mais une question mérite également d'être posée : comment replacer la dignité du patient jusque dans les mots employés pour décrire sa maladie et ses traitements ?
Car la recherche scientifique ne doit pas seulement produire des molécules nouvelles.
Elle doit aussi contribuer à construire une médecine plus attentive à l'expérience humaine.
Ne laissons pas les malades devenir les orphelins de notre solidarité
Le véritable enjeu dépasse la sémantique.
Il concerne l'accès au diagnostic, à la recherche, aux essais cliniques, aux traitements et à une protection sociale équitable.
Un nouveau vocabulaire sans nouveaux droits ne serait qu'une opération cosmétique.
Mais une réforme sanitaire qui oublierait la portée humaine des mots resterait incomplète.
Une maladie peut être rare dans les statistiques, sans que le malade soit secondaire dans la société.
Un médicament peut être orphelin dans la réglementation, sans que son bénéficiaire soit abandonné par la solidarité nationale.
Et si nous commencions par reconnaître cette évidence ?
Les maladies sont parfois rares.
Les parcours sont toujours singuliers.
Mais la dignité, elle, ne doit jamais être une exception.
